Dans le domaine de la recherche médicale, de nouvelles découvertes apportent toujours de nouveaux espoirs pour le traitement des maladies. La sclérose en plaques (SEP), une maladie inflammatoire chronique du système nerveux central, a longtemps tourmenté de nombreux patients. Le syndrome cliniquement isolé (SCI), qui précède ou constitue les premiers signes de la SEP, présente des symptômes courants tels que des troubles visuels comme la baisse de la vision d'un œil (névrite optique), une faiblesse ou un engourdissement des membres (impliquant un ou les deux côtés du corps), des sensations anormales (comme des picotements, un engourdissement ou une sensation de brûlure), une ataxie (manifestée par une démarche instable ou des troubles de coordination), des dysfonctionnements de la vessie ou de l'intestin (comme une miction fréquente, urgente ou des difficultés à évacuer), ainsi que des changements cognitifs ou émotionnels (comme une difficulté de concentration ou une dépression). Depuis longtemps, la carence en vitamine D est considérée comme un facteur de risque pour la SEP, mais les bienfaits de la supplémentation en vitamine D ont toujours été controversés. Ce n'est qu'en 2025, le 10 mars, qu'une étude publiée dans JAMA a apporté un nouvel éclairage sur cette controverse. Cette étude visait à déterminer si un traitement à haute dose de vitamine D (cholécalciférol) en monothérapie pouvait réduire l'activité de la maladie chez les patients atteints de SCI lié à la SEP. L'essai D-Lay MS, une étude clinique randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, menée dans 36 centres de sclérose en plaques en France, a recruté des patients de juillet 2013 à décembre 2020, avec un suivi jusqu'au 18 janvier 2023. Les participants, âgés de 18 à 55 ans, n'ayant jamais été traités, présentant un SCI depuis moins de 90 jours, une concentration sérique de vitamine D inférieure à 100 nmol/L, une IRM conforme aux critères de dissémination spatiale de 2010 (ou présentant deux lésions ou plus) et des bandes oligoclonales, ont été répartis aléatoirement en deux groupes : l'un recevant 100 000 UI de cholécalciférol par voie orale (n = 163) et l'autre un placebo (n = 153), toutes les deux semaines pendant 24 mois. Les résultats de l'étude sont encourageants : parmi les 316 participants inclus et randomisés (âge médian [intervalle interquartile] de 34 ans [28-42 ans], 70 % de femmes), 303 (95,9 %) ont pris au moins une dose du médicament à l'étude, et 288 (91,1 %) ont terminé les 24 mois de l'essai. Dans le groupe vitamine D, 94 patients (60,3 %) ont présenté une activité de la maladie, contre 109 (74,1 %) dans le groupe placebo (HR 0,66, IC à 95 % 0,50-0,87, P = 0,004), avec un délai significativement plus long avant l'apparition de l'activité de la maladie dans le groupe vitamine D (432 jours contre 224 jours, P = 0,003). De plus, les trois critères secondaires d'IRM ont tous montré une supériorité du groupe vitamine D par rapport au groupe placebo : activité IRM (57,1 % contre 65,3 %, HR 0,71, IC à 95 % 0,53-0,95, P = 0,02), nouvelles lésions (46,2 % contre 59,2 %, HR 0,61, IC à 95 % 0,44-0,84, P = 0,003) et lésions rehaussées par le contraste (18,6 % contre 34,0 %, HR 0,47, IC à 95 % 0,30-0,75, P = 0,001). Bien que les 10 critères cliniques secondaires n'aient montré aucune différence significative entre les deux groupes, y compris les événements de rechute (17,9 % dans le groupe vitamine D contre 21,8 % dans le groupe placebo, P = 0,16), les résultats étaient similaires dans le sous-groupe de 247 patients répondant aux critères diagnostiques mis à jour en 2017 pour la SEP récurrente-rémittente. De plus, 17 patients du groupe vitamine D et 13 du groupe placebo ont signalé des événements indésirables graves, mais aucun n'était lié au cholécalciférol. En résumé, cette étude fournit de nouvelles preuves du rôle potentiel de la vitamine D dans le traitement de la SEP. L'administration de 100 000 UI de cholécalciférol par voie orale toutes les deux semaines a significativement réduit l'activité de la maladie chez les patients atteints de SCI et de SEP récurrente-rémittente précoce. Cependant, des recherches supplémentaires sont nécessaires pour évaluer l'efficacité et la sécurité à long terme des hautes doses de vitamine D, ainsi que son potentiel en tant que traitement adjuvant. À mesure que les recherches avancent, la vitamine D pourrait jouer un rôle encore plus important dans le traitement de la SEP, apportant davantage d'espoir aux patients.
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